中国一名高中学历父亲「自制药」救子引发话题,这位父亲强调自己「不是药神,但不能等孩子死去」。事件背后,是罕见病救治困局,也是无数罕见病家庭「就医难」的缩影。

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近期,高中学历、没有任何医学背景的30岁父亲徐伟,为救罹患罕见病的儿子而在家自制药品的报导受到舆论关注,有人力挺发声,也引来「制药救子」合法性的质疑。在这场抵抗罕病的艰辛冒险旅程背后,是中国2000万罕病群体长期面临的用药困境与辛酸。

徐伟年仅两岁的二儿子洋洋刚出生半年,就被确诊为ATP7A基因缺陷,Menkes综合症。红星新闻报导,这是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起罕见先天性铜代谢异常疾病,严重影响正常发育,在新生儿中的发病率约为十万分之一,尚无药物能治愈。

面对用药难、用药贵的现实,救子心切的徐伟选择了自己承担制药的责任。他自学基因编辑、自制药用级化合物,并将家里一间20平米的杂物间改造成封闭式实验室,靠自己的力量配制出了组氨酸铜制剂。徐伟的父爱和无奈,牵动着许多人的心,也被质疑违法和忽略了制药风险。

根据中媒《南方都市报》报导,对如何看待「自制药」救子问题,昆明市市场监督管理局工作人员表示,「『自制』属于生产领域, 『药品』 是给自己用,职责方面不太好监管」,但他们已关注到Menkes患者面临的用药困境。

知名公益律师赵良善表示,「药品管理法」规定,生产药品必须获得药品生产许可证,徐伟自制组氨酸铜、伊利司莫铜却没有对应证件,自然违法;但他制作的化合物并没有流通,仅是自主研发自用,法律上暂时不会对这类行为做出惩处。

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