(伦敦29日讯)一个集合了多国专家的团队将通过基因编程,研发世上首个治疗遗传性心脏病的方法,此举被专家誉为是心血管医学的“决定性时刻”。

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英国《卫报》报导,来自英国、美国和新加坡的专家组成的国际团队在获得英国心脏基金会3000万英镑(约1亿6253万令吉)资助后,正在联手开发针对遗传心脏病的基因编程疗法。

该项目被称为“心脏治疗”(暂译,CureHeart),英国心脏基金会首席执行员格里菲斯在新闻发布会上说,“真正提供了以不同方式防治……心血管疾病的机会。”

英国心脏基金会的医疗总监萨马尼教授说:“这是心血管医学的一个决定性时刻。”

遗传性心肌病是由心脏的不同异常驱动的,可导致猝死或进行性心力衰竭。在英国,大约有26万人患有这种疾病且不分年龄阶段。

在英国,每周都有12名35岁以下的人死于未被诊断的心脏病,这些病症很多时候是由遗传性心肌疾病引起的,也被称为遗传性心肌病。

所有患有遗传性心肌病的人都有一半的机率将有问题的基因传给他们的每个孩子,而且往往同一个家庭的几个成员都会出现心脏衰竭,需要进行心脏移植,或在年轻时死亡。

新研究背后的团队是由英国政府首席科学顾问瓦兰斯教授主持的谘询小组选定的。

牛津大学心脏病专家兼“心脏治疗”项目负责人沃特金斯教授表示,心肌病“真的很常见”,在全世界每250人中就有一人受此影响。

他说:“这是我们这一代人中唯一的机会,可以解除家庭对猝死、心力衰竭和可能需要心脏移植的持续担忧。”

“经过30年的研究,我们已经发现了许多导致不同心肌病的基因和特定的遗传故障,以及它们如何发挥作用。我们相信,我们将在未来5年内准备好基因疗法,开始在临床试验中测试。”

根据新的研究计划,专家们希望能永久地纠正或沉默参与导致这些心脏问题的突变基因。

美国哈佛医学院医学教授、“心脏治疗”项目的共同负责人塞德曼说,这个想法是为了“修复心脏”,使其恢复到更正常的功能。

塞德曼说:“我们在人类患者身上发现的大多数突变,虽然有大量的突变,但它们都经常会改变基因代码的一个字母。这就提出了一种可能性,即我们可以改变这一个单一的字母并恢复代码,以便它现在制造一个正常的基因,具有正常的功能。”

她说一些“非常优雅的化学”已经推动了这一科学领域的发展,并补充,“我们的目标是修复心脏,使它们稳定在原来的位置,也许能使它们恢复到更正常的功能。” 

“我们可能能够在疾病发生前提供这些疗法,在我们通过基因测试知道的具有疾病发展和发展为心力衰竭的特殊风险的人身上。我们以前从未能够提供治疗,而这正是我们项目的目的所在。我们知道我们可以做到这一点,我们的目标是开始工作。”

英国心脏基金会并不是唯一资助大型团队来应对重大研究挑战的英国慈善机构。自2015年以来,英国癌症研究中心一直在使用这种方法来解决癌症方面的艰钜问题。 6月,该组织向4个团队发放了第三轮价值1亿美元(约4亿4504万令吉)的奖金,以助他们继续研究攻克癌症。

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