美国食品药物管理局(FDA)批准澳洲制药公司CSL Behring针对B型血友病一次性基因疗法用药「Hemgenix」,此为单次注射药液,让患者不需要再接受常规性治疗,但单剂价格高达350万美元(约1600万令吉),是世界上最昂贵的药物。

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路透、彭博报导,此疗法为患者提供长期治疗方案,Hemgenix可把缺失凝血因子基因输送到肝脏中,借此制造凝血因子IX,从而减少降低出血事件。依据关键研究结果,Hemgenix给药一次,就能把一年内预期发生的出血事件减少54%,高达94%患者可免于耗时、昂贵的因子IX注射。

Hemgenix是第一个、唯一针对成人B型血友病的一次性基因疗法药物。CSL总裁佩列奥特表示,CSL致力于提供创新及突破性的方案,解决未满足的医疗需求,很自豪能为B型血友病患者推出下一波突破性药物。Cowen分析师约瑟夫托梅(Joseph Thome)表示,Hemgenix标价高于预估的190万美元,但其顾问仍对此疗法抱持乐观态度。

血友病为遗传性血液凝固异常疾病,血液中的凝血因子缺乏,无法维持正常的凝血机转,其中B型血友病为凝血因子IX缺乏或不足。其预防性疗法为定期输注凝血因子,使病人体内的凝血因子保持在一定浓度,进而预防出血的发生。

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